Share our website:
Euroopan Potilasakatemia

Euroopan harvinaissairauksien konferenssi ECRD 2020

Virtuaalikonferenssin etusivu

Euroopan harvinaissairauksien ja -lääkkeiden kymmenes konferenssi järjestettiin 14. – 15. toukokuuta 2020 verkkoalustalla. Alun perin European Conference on Rare Diseases & Orphan Drugs, eli ECRD 2020, oli tarkoitus järjestää Tukholmassa, mutta poikkeustilan aikana se järjestettiin etänä. Onneksi näin tehtiin!

Virtuaalialustan etusivu muistutti visuaalisesti ”oikeaa” konferenssiaulaa, etusivun nimikin oli ”lobby”. Siitä pääsi webinaareihin, postereihin, tai lukuisiin ”aulabaareihin” eli chattiryhmiin, joissa sai keskustella muiden osallistujien kanssa joko luentoaiheista tai koronavirukseen liittyvistä aiheista. Esittelyhalleja oli kaksi, joissa oli eri harvinaissairauksiin keskittyneiden kansainvälisten järjestöjen esittelysivuja (mm. Orphanet, Eurordis ja European Reference Networks, eli ERN:it), jotka oli rakennettu konferenssia varten. Oikeastaan pitäisi tässä vaiheessa puhua vielä preesensissä, sillä sivusto on kaikkineen avoinna kokonaisen vuoden! Mutta jatkan menneessä muodossa.

Ensimmäinen webinaari käsitteli potilaan osuutta lääkekehittelyssä. Miten toteutuu potilaskeskeinen tutkimus ja millaista kokemustietoa potilas voi tuoda kliiniseen tutkimukseen? Ensimmäisenä tohtori Anja Schiel Norjan lääkevirastosta NoMa:sta kertoi, miten Norjassa on toteutettu harvinaissairauksien lääkkeiden tuotantoa. Se oli hyvin vähäistä vuoteen 1999 saakka, jolloin tehtiin lainsäädännön muutos. Norjassa harvinaislääkkeiden kehittelyyn on siitä lähtien liitetty erilaisia etuisuuksia, esimerkiksi tieteellistä tukea harvinaislääkkeen tutkimussuunnitelman luomiseen.

Norjassa potilaita on mukana lääkkeen kehityksen kaikissa vaiheissa. Potilaan kokemustieto voi olla merkittävässä asemassa, kun puhutaan lääkkeen kliinisestä merkittävyydestä (clinical relevance). Tutkimuksessa potilaiden tulee olla partnereita, kohteita. Voi olla kohtalokasta tutkimuksen etenemiselle tai myyntiluvan saamiselle, jos potilaat jätetään lääkkeen kehittelyvaiheen ulkopuolelle.

Tarvitaan yksittäisiä potilaita sekä potilasjärjestöjen edustajia – osa edustaa koko potilasyhteisöä tiedetoimikunnissa ja johtoryhmissä, osa edustaa omia potilasjärjestöjään (esim. EMA:lle annettavat lausunnot) ja yksittäisiä potilaita toimii asiantuntijoina, potilaan äänenä tieteelle tai arvioi tutkimusasiakirjoja. EMA ja EUnetHTA ovat luoneet tapoja saada potilaan ääni kuuluviin. IMI hankkeet tuovat kaikki sidosryhmät yhteen, ja niihin kuuluvat myös potilaat. Osapuolten keskinäinen kommunikointi ja toistensa ymmärtäminen johtaa hyvään lopputulokseen.

Glasgow’n yliopistosairaalan professori Faisal Ahmed kertoi eurooppalaisten osaamisverkostojen eli ERN:ien toiminnasta. ERN-verkostoja on tällä hetkellä 24 ja kaikkiaan verkostossa on mukana yli 300 sairaalaa ja 900 osaamiskeskusta harvinaissairauksien hoitoon liittyen. Faisal itse toimii niistä suurimmassa eli ENDO-ERN:ssä. Se on endokrinologisten harvinaissairauksien verkosto.

Potilasedustajat ovat mukana ERN:ien toiminnassa kaikilla tasoilla. Potilasedustajat olivat mukana perustamassa ERN:ejä. European Patient Advocacy Groups eli ePAGs on harvinaissairaiden verkosto, potilaat ovat mukana äänestyskelpoisina jäseninä kaikissa ERN:ien hallituksissa ja yli 150 sairauskohtaisissa toimikunnissa. ePAG:eja on myös 24, he edustavat yli 179 potilasjärjestöä.

Lopuksi professori Madeline Pe eurooppalaisesta syöpätutkimuskeskuksesta (European Organisation for Research and Treatment of Cancer, EORTC) puhui elämänlaatukyselyistä ja niiden raportoimisesta. Niistä käytetään termejä Health related Quality of Life eli HRQOL sekä Patient Reported Outcomes eli PRO.

Elämänlaadun käsite on subjektiivinen eli potilaan itsensä raportoima, sillä on useita ulottuvuuksia, se on dynaaminen ja voi muuttua ajan myötä. PRO on elämänlaatukysely. Kun kuvaillaan taudin kulkua, on tärkeää saada mukaan potilaan kokemuksellista tietoa taudin kanssa elämisestä. Myös tieto uuden hoidon riskeistä ja hyödyistä on elintärkeää. Täytetyt kyselyt tallennetaan ja niitä voidaan käyttää kliinisten endpoints’ien eli päätetapahtumien täydentämiseen. Lisäksi tietoa voidaan käyttää uusien potilaiden tiedottamiseen ja heidän päätöksentekoonsa hoidon suhteen.

EORTC on tallentanut elämäntapakyselyitä jo 40 vuoden ajan. Euroopassa puhutaan eri kieliä, joten kääntäminen on tärkeää. Jopa isossa sairausryhmässä tämä on työlästä ja aikaa vievää, saati sitten harvinaissairauksissa.  EORTC on luonut kirjaston (EORTC Item Library) hyväksyttyjen kyselyiden kysymyksistä. Jos kysymyksissä ei ole huomioitu jotain uutta tautiryhmää koskevia asioita, ne voidaan lisätä juuri tälle tautiryhmälle (syöpäsairaus) kirjastoon. On yhteinen mittari (measure), mutta sen lisäksi tietylle syöpäryhmälle suunnatut kysymykset.

Potilaan ääni kliinisissä tutkimuksissa: onkologiassa käytetään elämänlaatukysymyksiä, mutta on huomattu, että ei ole mitään standardia tapaa käyttää kyselyitä. Tämä on ongelma. Voiko elämäntapakyselyiden tuloksiin siis luottaa? On muodostettu konsortio, joka keskittyy kyselyiden käyttämiseen ja standardointiin. Elämäntapakyselyt alkavat alusta ja ovat usein liian laajoja ja epämääräisiä, kyselyn tavoite ei ole selkeä.

Mitä tarkoitetaan HRQOL:llä ja mitä tarkoitetaan sen parantamisella? Ei tietoa. On tärkeää analysoida tätä, sillä tulos tulee vastaamaan tutkimuksen tavoitetta.

Tällä hetkellä potilaat vastaavat kysymyksiin, mutta heidän pitäisi olla mukana luomassa, mitä kysytään. Ja mitä ovat kyselyiden päämäärät, siihenkin luomaan mukaan potilaat.

Webinaari päättyi paneelikeskusteluun ja sen pääviestinä oli, että aktiiveja potilaita tarvitaan lisää mukaan mm. ERN:ien toimintaan ja tutkimusten päätetapahtuman suunnitteluvaiheessa. Lisäksi täytyy ymmärtää, että yksittäinen potilas ei voi koskaan olla objektiivinen. Potilaiden kouluttamiseen tarvitaan lisää rahaa.

Kirsi Myllys